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Por José Pedro Soares Martins
Campinas, 15 de novembro de 2023
Manchas avermelhadas na pele, com bolhas de pus muito dolorosas e que podem aparecer em diversas partes do corpo. Em paralelo, coceira, inchaço e febre. Estas são algumas das manifestações da Psoríase Pustulosa Generalizada (PPG), uma doença rara que afeta cerca de nove entre um milhão de brasileiros. Em casos extremos, a PPG pode levar o paciente a óbito, como alerta a Sociedade Brasileira de Dermatologia (SBD).
As estimativas são de que existam ao menos 1.458 pacientes que apresentam sinais e sintomas dessa patologia, conforme dados do Departamento de Informática do Sistema Único de Saúde (Datasus). Trata-se de um contingente cujas vidas resumem o drama dos portadores de doenças raras no Brasil.
Uma doença é caracterizada como rara quando ela atinge menos de 65 pessoas a cada grupo de 100 mil. Calcula-se que existam entre 6 mil e 8 mil doenças que podem ser consideradas como raras. No Brasil, são mais de 13 milhões de pessoas com alguma doença rara, uma população que continua encontrando muitos obstáculos na busca por diagnóstico apropriado e tratamento adequado.
A Psoríase Pustulosa Generalizada é um exemplo típico de doença rara cujos portadores enfrentam múltiplas dificuldades para chegar a uma terapêutica apropriada. Um diagnóstico correto pode levar muito tempo para ser fechado. Coordenador da Campanha Nacional de Conscientização sobre Psoríase, promovida pela Sociedade Brasileira de Dermatologia (SBD), o dermatologista Ricardo Romiti assinala que o diagnóstico pode ser difícil, confundindo-se a psoríase com outras infecções.
Como na imensa maioria das doenças raras, um enfrentamento ideal da Psoríase Pustulosa Generalizada depende de um elenco de fatores, como maiores investimentos em pesquisas, ampliação da atenção parlamentar como forma de aprimoramento do arcabouço legal e aprimoramento de políticas públicas específicas. Nos últimos anos alguns avanços foram obtidos, mas a caminhada ainda é longa, como assinala o vice-presidente da Psoríase Brasil, José Celio Peixoto Silveira.
“As pessoas acham que doenças de pele são simples, coisas superficiais. Mas a verdade é que algumas delas são muito graves, afetando a qualidade de vida das pessoas e afetando a saúde mental, o afastamento do convívio social. É preciso que o Brasil olhe com muito mais cuidado para essas doenças, como no caso das psoríases em geral e da Psoríase Pustulosa Generalizada em particular”, diz o vice-presidente da Psoríase Brasil.
Psoríase Pustulosa Generalizada ainda é pouco conhecida
O desconhecimento sobre a Psoríase Pustulosa Generalizada ainda é grande na sociedade em geral. São quatro subtipos de psoríase pustulosa descritas pela ciência, como observam Ricardo Romiti, André Luís da Silva Hirayama e Marcelo Arnone, do Departamento de Dermatologia do Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo, e Renata Ferreira Magalhães, da Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp, no artigo “Psoríase pustulosa generalizada (von Zumbusch)”, publicado nos Anais Brasileiros de Dermatologia, Vol.97, número 1, 01 de janeiro de 2022.
Os quatro subtipos são: 1) psoríase pustulosa generalizada von Zumbusch (PPG), 2) psoríase pustulosa anular ou circinada, 3) psoríase pustulosa exantemática e 4) psoríase pustulosa localizada, incluindo as variantes de psoríase pustulosa palmoplantar (PPP) e acrodermatite contínua de Hallopeau (ACH).
De acordo com os autores, a PPG é uma “variante aguda e multissistêmica grave da psoríase e se manifesta por meio de placas eritematoedematosas sobre as quais surgem múltiplas pústulas, associadas ou não à forma em placas”. Os autores também afirmam que a prevalência estimada da PPG é maior em populações asiáticas (7,46 por milhão no Japão) do que em caucasianos (1,76 por milhão na França). “Ocorre com maior prevalência no sexo feminino e pode surgir em qualquer faixa etária, mas é mais frequente em adultos entre a quarta e a quinta décadas de vida”, complementam os autores.
Não são raros os casos em que o diagnóstico de portadores da PPG demora anos para ser fechado. O paciente tem que se submeter a uma longa jornada, de médico em médico, até receber o diagnóstico conclusivo. O dermatologista Ricardo Romiti assinala que um exame dermatológico executado de forma muito detalhada contribui no diagnóstico. “Nos casos de dificuldade, é feita uma biópsia, seguido do exame histopatológico. Também costumam ser realizados exames subsidiários para, por exemplo, afastar outros problemas de saúde da pele”, explicou o especialista, em um alerta promovido pela Sociedade Brasileira de Dermatologia.
De acordo com os especialistas, alguns gatilhos podem contribuir para a eclosão da Psoríase Pustulosa Generalizada, como a retirada de corticoides, algumas infecções, estresse e gestação. Também podem servir de gatilho alguns medicamentos, substâncias que causam irritação na pele e radiação solar.
Organização que trabalha na defesa dos direitos dos portadores de psoríase, a Psoríase Brasil nota que a ocorrência da PPG pode mudar radicalmente a forma como o paciente vive, se socializa e interage com parentes, amigos e colegas de trabalho. Crises de depressão e ansiedade não são descartadas. “A busca por ajuda médica é fundamental e deve ser feita o mais breve possível”, destaca o vice-presidente da Psoríase Brasil, José Celio Peixoto Silveira.
Como medidas preventivas, a Psoríase Brasil recomenda que se evite a interrupção do uso de medicamentos sem indicação de um profissional; que haja proteção do sol para evitar queimaduras na pelo; que se tente evitar situações de estresse; que se evite infecções virais, como rinovírus e coronavírus; e que não se utilize corticoides orais, a menos que seja por orientação médica.
Alguns medicamentos utilizados no tratamento da psoríase em placas, a forma mais comum da doença, têm sido utilizados no tratamento de pacientes com PPG. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas de Psoríase, que é observado para o tratamento via Sistema Único de Saúde, contempla alguns desses medicamentos.
Entretanto, uma esperança para os pacientes de Psoríase Pustulosa Generalizada no Brasil foi aberta com a aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no início de 2023, do espesolimabe, um novo medicamento injetável para sinais e sintomas da PPG, produzido pela farmacêutica Boehringer Ingelheim. O medicamento já tem aprovação também nos Estados Unidos, pela Food and Drug Administration (FDA), a agência reguladora americana. Testes em voluntários demonstraram uma melhora rápida após o uso do espesolimabe.
Na Europa, o medicamento também foi aprovado, com o nome de Spevigo. A European Medicines Agency explica que o Spevigo é “um medicamento que atua no sistema imunitário”. A substância ativa de Spevigo, o spesolimab, é “um anticorpo monoclonal (um tipo de proteína) que se liga e bloqueia o receptor (alvo) de uma proteína envolvida na inflamação denominada interleucina-36 (IL-36). Ao impedir que a IL-36 se ligue ao seu receptor, o Spevigo reduz a inflamação e melhora os sintomas da psoríase pustulosa generalizada”, destaca a agência europeia.
Os resultados alcançados pelo novo medicamento são saudados por especialistas e pacientes, que sonham com a melhoria em sua qualidade de vida, evitando-se o estigma social e, sobretudo, o seu sofrimento incomensurável nas crises de PPG. De modo geral, os pacientes de Psoríase Pustulosa Generalizada – muitos deles preferindo o anonimato em função do estigma social de que sofrem – também esperam um novo olhar da sociedade em geral para a sua situação, incluindo as diferentes esferas do poder público, aliás como também ocorre com os portadores de outras doenças raras no Brasil.
O Congresso Nacional geralmente se ilumina de roxo e laranja no mês de outubro em apoio à Campanha Nacional sobre Psoríase (Foto Jonas Pereira-Agência Senado)
Atenção parlamentar a doenças raras continua sendo um desafio
No último dia 5 de junho de 2023 entrou em vigor a Lei 14.593/23, que estipula a Semana Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras. A partir de 2024, ela será observada anualmente na última semana de fevereiro. A nova lei também institui o Dia Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras, no último dia de fevereiro de cada ano, coincidindo com o Dia Mundial das Doenças Raras. Na prática, a Lei 14.593/23 representa a alteração da Lei 13.693, de 10 de julho de 2018, que havia instituído simplesmente o Dia Nacional de Doenças Raras.
A Lei 14.593/23, que resulta de projeto do senador Romário (PL-RJ), é fruto de uma iniciativa não muito comum no Congresso Nacional, em se tratando de ações parlamentares voltadas para doenças raras como a Psoríase Pustulosa Generalizada. Pelo contrário, projetos ou outras iniciativas parlamentares sobre o tema são raras, como constatam pesquisas e artigos científicos a respeito.
No caso específico da Psoríase Pustulosa Generalizada, nenhuma iniciativa parlamentar está registrada no site da Câmara dos Deputados, na aba Projetos de Lei e outras Proposições, conforme busca efetuada neste dia 15 de novembro de 2023 pela Agência Social de Notícias. O mesmo no caso do Senado Federal.
Publicado em sua primeira edição em 2022, o Radar dos Raros mostrou que, entre 2000 e 2021, somente 0,3% dos 64.734 projetos de lei apresentados no Congresso Nacional, ou seja, no Senado Federal ou Câmara dos Deputados, se referiam a doenças raras. Foram apenas 199 projetos de lei encaminhados a uma das duas casas legislativas sobre doenças raras, conforme a pesquisa realizada em parceria entre a Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), Crônicos do Dia a Dia e jornal “Correio Braziliense“.
De acordo com o Radar dos Raros, dos 199 projetos sobre doenças raras, somente oito, ou 4%, tinham sido aprovados até 2021, enquanto 28 (14,07%) tinham sido arquivados, 159 (79,9%) continuavam em tramitação e 4 (2%) tinham sido retirados. De qualquer modo, a pesquisa revelou um aumento do interesse sobre o tema no Congresso Nacional. Foram somente 32 projetos apresentados entre 2000 e 2010. Entre 2010 e 2015, foram encaminhados 37 projetos.
O número cresceu de modo expressivo a partir da edição em 30 de janeiro de 2014 da Portaria Nº 199, do Ministério da Saúde, sobre a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Entre 2015 e 2012 foram apresentados 130 projetos de lei sobre doenças raras no Congresso Nacional, ou 65,3% das proposituras.
Em 2019 foram criadas a Frente Parlamentar de Doenças Raras, na Câmara dos Deputados, e a Subcomissão de Doenças Raras, no Senado Federal. Como resultado dessas iniciativas, 2019 foi o ano de maior número de projetos sobre doenças raras encaminhados no Congresso Nacional: 39.
Dos oito projetos de lei aprovados no parlamento brasileiro sobre doenças raras, cinco se referem à criação de datas nacionais sobre a temática: Dia Nacional das Hemoglobinopatias, Dia Nacional da Mucopolissacaridose, Dia Nacional da Fibrose Cística, Dia Nacional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e Dia Nacional das Doenças Raras, esta última data nos termos da Lei 13.693/18, agora substituída pela Lei 14.593/23. Os outros três projetos aprovados tratavam de aspectos relacionados à destinação de recursos, à regulamentação da profissão de cuidador e à triagem neonatal.
Um outro estudo sobre o tema foi elaborado por Dhiogo Bayma Nespolo Pascarelli e Éverton Luís Pereira. Eles fizeram uma análise sobre todas as propostas legislativas sobre doenças raras apresentadas no Congresso Nacional desde a promulgação da Constituição Federal de 1988 até 31 de agosto de 2020. No caso, os autores consideraram não apenas os projetos de lei, mas também iniciativas como Requerimentos, Requerimentos de Informação, Mensagens e Indicações. Os resultados foram apontados no artigo “Doenças raras no Congresso Nacional brasileiro: análise da atuação parlamentar”, publicado nos “Cadernos de Saúde Pública” da Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca-Fiocruz, número 6, volume 38, de 2022.
O universo analisado foi de 855 matérias sobre doenças raras tramitando no Congresso Nacional, entre 5 de outubro de 1988 e 31 de agosto de 2020. Os autores, da Universidade de Brasília, concluíram que “a produção legislativa sobre doenças raras ainda é escassa e ainda precisa amadurecer para atingir os resultados esperados pelos pacientes e defensores das pessoas com doenças raras brasileiras”. Os autores observaram, porém, que “há um expressivo crescimento desta pauta no Congresso Nacional, que já conta com parlamentares dispostos a propor mudanças ao cenário de dificuldades observados atualmente”.
De fato, em sua avaliação os autores descobriram que, no período histórico analisado, um grupo seleto de deputados e senadores se destacou em termos de apresentação de iniciativas parlamentares sobre doenças raras. De modo geral, os deputados ou senadores que se destacaram na temática, conforme Dhiogo Bayma Nespolo Pascarelli e Éverton Luís Pereira, eram “parlamentares com formação em saúde, com relacionamento com organizações beneficentes sociais, e/ou com atuação na gestão pública de área correlata”. O mesmo no caso de parlamentares que apresentam alguma síndrome ou com parente com alguma síndrome.
Neste grupo seleto os autores apontam a senadora Mara Gabrilli (30 matérias apresentadas), o deputado Diego Garcia (21), o senador Romário (12) e os deputados Carmen Zanotto e Sérgio Vidigal, ambos também com 12 matérias apresentadas no período avaliado. Gabrilli e Garcia, notam os autores do estudo, foram respectivamente, durante anos, presidentes da Frente Parlamentar Mista de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e Frente Parlamentar de Doenças Raras da Câmara Federal.
O estímulo à criação de frentes parlamentares é, de fato, uma das estratégias que vêm sendo usadas pela Psoríase Brasil para dar maior visibilidade à questão das doenças crônicas de pele e doenças raras em geral. “Com as frentes parlamentares, é possível convocar audiências públicas, propor projetos de lei, convocar um ministro ou outra autoridade, enfim, é possível dar maior visibilidade ao drama das psoríases”, afirma José Celio Peixoto Silveira, vice-presidente da Psoríase Brasil.
A Frente Parlamentar sobre Psoríase foi lançada a 4 de outubro de 2023 na Câmara dos Deputados, por iniciativa do deputado Zé Haroldo Cathedral (PSD-RR). O propósito da Frente, afirma o deputado, é “assegurar a todos os indivíduos igualdade de oportunidades no acesso ao diagnóstico e tratamento adequados”. No dia 26 de outubro, foi a vez do lançamento, na Assembleia Legislativa de São Paulo, da Frente Parlamentar em Defesa das Pessoas com Psoríase e Outras Doenças Crônicas de Pele, por iniciativa do deputado Mauro Bragato (PSDB).
Faltam Serviços de Referência em Doenças Raras em vários estados
Em termos de políticas públicas, avanços foram obtidos a partir da edição, pelo Ministério da Saúde, da Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 2014, instituindo a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (PNAIPDR) e estabelecendo as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS).
A partir da Portaria nº 199, o acesso de portadores de doenças raras aos serviços do Sistema Único de Saúde passou a ser feito através dos Protocolos Clínicos de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), nos termos da Lei Orgânica do SUS. Até o momento já foram formulados 53 Protocolos Clínicos de Diretrizes Terapêuticas relacionados a doenças raras. Desta forma, a maioria das doenças raras ainda não possui um PCDT específico, o que representa importante barreira de acesso aos serviços do SUS.
Outra dificuldade significativa é o fato de que ainda não foram credenciados Serviços de Referência de atendimento a portadores de doenças raras, por meio do SUS, em todos os estados brasileiros. No momento são pouco mais de 20 estabelecimentos credenciados a operar como Serviços de Referência para doenças raras, em sua maioria nas Regiões Sul e Sudeste. Existe uma carência dessas unidades no Nordeste e sobretudo nas Regiões Norte e Centro-Oeste.
Os casos de Psoríase Pustulosa Generalizada são tratados no âmbito do SUS nos termos do Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas de Psoríase, que entrou em vigor em 14 de outubro de 2021. O vice-presidente da Psoríase Brasil, José Celio Peixoto Silveira, comenta que o estabelecimento do PCDT sobre a psoríase “foi conquistado depois de muita luta”. Ele considerou “muito importante esse avanço”, mas esclarece que “ainda falta muito para garantir diagnóstico e tratamento adequado para todas as psoríases, inclusive a pustulosa generalizada que é muito grave, pode levar a óbito se não for tratada logo e de forma apropriada”.
Professor da Faculdades de Ciências Médicas da Unicamp e ex-secretário estadual da Saúde de São Paulo, o hematologista Carmino de Souza defende sete pilares para a atenção integral às pessoas com doenças raras , incluindo os pacientes de Psoríase Pustulosa Generalizada. Os pilares são: 1- diagnóstico o mais precoce possível; 2- diminuir o intervalo de tempo entre o início dos sinais e sintomas clínicos e a confirmação diagnóstica; 3- tratamento em tempo adequado e oportuno; 4- reduzir a deficiência e a dependência derivadas da doença; 5- promover de maneira técnica e especializada o aconselhamento genético, feitos por profissionais de saúde preparados para este desafio; 6- controlar os custos deste programa; 7- desenvolver um sistema de informações que dê suporte as medidas necessárias aos pacientes e ao sistema de saúde.
Uma especial dificuldade para maiores avanços das políticas públicas no atendimento a portadores de doenças raras em geral e a pacientes de PPG em particular é a grande falta no Brasil de médicos geneticistas. Um último levantamento, em 2020, tinha apontado a existência de 332 médicos geneticistas no país, ou uma média de aproximadamente 1 profissional a cada 1,25 milhão de brasileiros. A recomendação da OMS é de que haja um geneticista para cada 100 mil habitantes. Por essa recomendação, faltariam 1.800 médicos geneticistas no Brasil.
A formação de um maior número de médicos geneticistas representa, portanto, mais um importante desafio para a desejável melhoria da atenção aos portadores de PPG no Brasil. É mais uma doença rara que procura sair da invisibilidade, o que depende da conjunção de necessárias medidas estruturais.
